三庚酸酯或可治疗1标准型转运体缺陷综合征

脑干生物合成紊乱的的系统与症状复杂，由于许多难题即便如此未知，所以治疗法较为困难。正常常完全，是脑干能量生物合成的主要原料。1型磺酸弱点症候群（G1D）由于SLC2A1基因的等位基因，最终导致脑干内积聚减少。

G1D常常展现为高血压发烧与脑干细胞棘波。值得注意的是，在G1D小鼠假设中所，G1D一新作重要脊髓功能弱点，常常独立于血脑干屏障相关的GLUT1磺酸障碍，而增加脑干组织内浓度可以减轻症状。编者认为这些发现可能与人类G1D疾病相关，因此可以借此蓬勃发展增进脑干流到或共享有效率替代羧酸的治疗法分析方法。

现在可用G1D的高血压饮食疗法，仅能减轻2/3病患的运动障碍或高血压发烧，而且并非普遍一般来说。有科学研究标示出，与生酮饮食治疗法方式无论如何的，如三庚酸亚胺等营养物质可能会通过回补底物，补充TCA（三羧酸循环）的上方衍生物，从而起作用。

因此来自德克萨斯国立大学西南医学中所心的科学研究者们，进一步积极开展非商业性、开放页面新作的临床科学研究，对三庚酸亚胺治疗法分析方法顺利完成审核。科学研究结果在线发表于8月11日的JAMA Neuro时尚杂志上。

科学研究共纳入14名未接受生酮饮食治疗法的1型磺酸弱点症候群的孩童与。介入技术手段为，在病患日常常饮食中所补充食品级三庚酸亚胺。

由于极少高血压发烧不明显，病患或亲属的感觉不足以可用审核。因此，科学研究者采用定量脑干细胞、脊髓心理学、血浆分析、脑干生物合成率的核磁共振检查等技术手段。

科学研究标示出，1名病患（7%）很难消失棘波；而其他病患在系统设计三庚酸亚胺后，棘波年有达70%，大部分病患脊髓心理展现以及脑干生物合成率增加。11名病患（78%），长期采用三庚酸脂后未消失类药物。3名病患（21%）展现为胃肠道症状，1（7%）名病患治疗法中所断。

结果查看，三庚酸脂可以对G1D病患的主要脊髓功能产生不利于制约。另外，科学研究的判读指标可以构成一个重要的基础，来审核生物合成性脑干病（上方生物合成衍生物障碍）的治疗法分析方法。

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编辑： neuro207